Zdá se, že věda o genové terapii konečně dospívá, protože tato výkonná technologie dosáhne bodu, kdy může pomoci těm, kteří mají nejtěžší léčbu genetických chorob. Jeho schválení pro všeobecné lékařské použití u řady nemocí se jeví jako bezprostřední. Evropská společnost pro léčivé přípravky již schválila svůj první lék na genovou terapii.
Zahrnují však všechny dosavadní příklady a zkoušky somatická buněčná terapie. To znamená, že mění pouze genetiku buněk u pacienta jiného než zárodečná linie spermie nebo vajíčka.
Germline Gene Therapy Concerns
Genová terapie na zárodečných buňkách vyvolává mnoho kontroverzí, protože jakékoli změny se stávají dědičnými (protože potomci dostávají manipulovanou DNA). To například umožňuje nejen opravit genetickou vadu, která způsobuje bublinového chlapce syndromu u pacienta, ale také k odstranění defektu trvale v následujících generacích rodina. Tento příklad je relativně vzácné genetické onemocnění, ale existuje mnoho dalších, například Huntingtonova choroba nebo Duchenne svalová dystrofie, která je častější a která by teoreticky mohla být odstraněna v rodinách trpících těmito poruchami.
Přestože je úplné vyloučení nemoci v rodině velkolepým přínosem, existuje obava, že pokud dojde k něčemu nepředvídatelnému (jako je leukémie, která byla u některých u první skupiny dětí léčených na syndrom imunodeficience pomocí přístupu genové terapie) se genetický problém přenáší na nenarozené děti budoucích generace. Obavy týkající se šíření zárodkových chyb genové terapie nebo vedlejších účinků na budoucí generace jsou rozhodně samo o sobě dost závažné na to, aby zastavilo jakékoli uvažování o genové terapii zárodečné linie, ale chyby nejsou jediný problém.
Genetická vylepšení se nyní netýkají
Dalším problémem je, že tento druh manipulace by mohl otevřít možnost vložení genů, které mají být poskytnuty vnímané prospěšné vlastnosti, jako je zvýšená inteligence, sklon k výsosti nebo dokonce specifické oko barvy. Morální znepokojení nad používáním této technologie pro genetická vylepšení však není okamžitou praktickou otázkou, protože věda nemá dostatečně pevné základy pochopení genetiky spojené s většinou těchto komplexních charakteristik, aby byly přístupy genové terapie, které by v tomto případě mohly být jakékoli, dokonce i proveditelné směřovat.
Spory o germline terapie a vědecké metody
Na konci 90. let proběhla značná diskuse o potenciálu genové terapie zárodečných linií a etických obavách, které ji doprovázejí. V Přírodě a USA se tomuto tématu zabývalo několik článků Journal of the National Cancer Institute. Americká asociace pro rozvoj vědy dokonce organizovala Fórum o intervencích lidských zárodků v roce 1997, kdy se zdálo, že se vědečtí a náboženští představitelé zaměřují spíše na to, co by se mělo nebo nemělo dělat, než na skutečný stav vědy v tomto bodě.
Zajímavé však je, že v současné době existuje malá diskuse o terapii zárodečnými liniemi. Možná tragédie Jesse Gelsinger, který zemřel na následky těžké alergické reakce během studie genové terapie na University of Pennsylvania v roce 1999 a nepředvídaného vývoje leukémie u kojenců léčeni na imunitní poruchu na počátku roku 2000 vyvolali určitou úroveň pokory a přinesli lepší ocenění pečlivých kontrol a opatrných experimentů postup.
Současný důraz se zdá být spíše na dosažení solidních výsledků a robustních postupů, na nichž je možné stavět, na rozdíl od posouvání obálky vpřed k dosažení nových efektních léčení. Určitě se dostaví ohromujících výsledků, ale k výrobě praktické a bezpečné léčby je zapotřebí mnoha přísných, metodických a často plodných vědeckých studií.
Budoucí potenciál pro germline terapie
Jak však pokrok v oboru postupuje, a lidská genetická manipulace se stává robustnější, předvídatelnější a rutinnější, určitě se znovu objeví otázka zárodečných terapií. Mnoho z nich již vytváří jasné rozdělení a pokyny ohledně toho, co je přípustné nebo ne. Například katolická církev vydala konkrétní pokyny pro genovou terapii považuje to za vhodné.
Málokdo by dnes byl natolik bláznivý, aby zvážil zárodečné terapeutické studie, vzhledem k našemu současnému omezenému chápání tohoto velmi složitého postupu. Ačkoli vědci v Oregonu aktivně provádějí velmi specializovanou formu genové terapie zárodečných linií, která právě mění DNA rozčleněnou v mitochondriích. I tato práce však vyvolala kritiku. I při mnohem lepším porozumění genomice a genetické manipulaci od prvního testu genové terapie v roce 1990 stále existují velké mezery v porozumění.
Je pravděpodobné, že nakonec budou existovat přesvědčivé důvody k provedení zárodečných terapií. Vytvoření pokynů o tom, jak by měly být regulovány budoucí aplikace genové terapie, by však bylo založeno pouze na spekulacích. O našich budoucích schopnostech a znalostech můžeme jen hádat. Skutečná situace, až přijde, bude jiná a pravděpodobně posune jak etické, tak vědecké pohledy.